帕金森病:基因治疗的第一批结果很有希望8

作者:利嗉醇

在10:14更新2014年1月10日已经阅读时间4分钟 - 基因治疗的初步研究的15个例,结果显示出非常良好的耐受性,提高运动技能通过保罗Benkimoun在0:10发布时间2014年1月10日在动物经验丰富,基因疗法一直是试验的主题在15例为至少五年帕金森病与运动并发症通常与药物协同斯特凡Palfi教授看到,在亨利·蒙多尔医院神经外科服务主任(克雷泰伊,巴黎的公共援助医院),法国和英国的团队,包括来自INSERM和CEA的研究人员发表在Lancet杂志的第一批成果周五日,1月10日帕金森是第二个最常见的神经退行性疾病在法国阿尔茨海默氏症研究后示出了管理三种酶的合成基因的转移是良好的耐受性,并且将通过对电机的控制,多巴胺在帕金森氏病,这会影响某些120 000的一个关键的神经递质的大脑结构重置制造人在法国,大脑神经元“黑色物质”产生多巴胺的逐步退化引起的抗议活动日益严峻的震颤,四肢强直,肢体动作蜜月治疗的损失药物称为左旋多巴,模仿其动作它在疾病的早期形式的运动技能方面表现良好,但难免这种“蜜月期”通常结束的多巴胺前体,后几年后,治疗效果波动,运动并发症发生,运动异常非自愿“他们还禁止目前的迹象与左旋多巴治疗前他们从左旋多巴的口服和间歇给药,这会导致大脑中的浓度峰值导致”召回Palfi教授期间新闻发布会上周四,1月9日因此造成了持续分泌本地大脑中的多巴胺基因疗法的想法的概念是基于一个事实,即三种酶允许神经元产生多巴胺它所以足以带给他执政使用病毒载体的研究人员与英国生物技术公司牛津生物医药的工作,几乎提供了所有测试融资继在体外研究其合成的基因,该技术已通过测试在啮齿类动物和灵长类动物的一种新型载体,被称为ProSavin,已经发展到携带三个基因thérapeu它从蜱慢病毒衍生的马(最有名的慢病毒是HIV,AIDS剂)中,并使其无害INJECTION双边基因治疗需要,其中,放射性追踪之后,针注入含有溶液的所谓立体定向过程载体和在脑的结构,即在纹状体中,存在于每一个半球在两侧进行喷射的驱动区特异的基因,在全身麻醉下的矢量到达神经元膜和含有它的基因组,包括纠正基因信封胜神经元的细胞核它集成了初步的动物实验表明,纠正基因可以被表示并导致生产多巴胺的第一个病人参加这项临床试验于2008年3月接受基因治疗,其他14名患者随后在法国和英国接受治疗,有三个级别(低,中,高)剂量的患者给予所有患者均徒步24个小时的手术后,每两个离开了医院大术后一周“有无炎症反应,无严重不良影响,我们有好几年的一个非常良好的耐受性下降,“Palfi教授说:所有患者从介入,以及一个一年六个月远观察到平均得分显著的改善,其规模评估疾病症状的严重程度,研究人员在他们的文章中说:改进涉及电机(刚度并减少运动),但不发抖“应该指出的是,剂量 - 效应关系:随剂量的福利增长”,坚持Palfi教授分泌多巴胺通过正电子发射断层扫描(PET)的装置执行的检查证实多巴胺在纹状体的分泌,其中被另外进行喷射的结构中,基因治疗将促进左旋多巴的口服给药的转化,多巴胺,第二种可能使受治疗患者受益的机制研究人员仍对这一初步测试保持谨慎态度“虽然在效率方面的结果显示有希望的,的影响的程度是用安慰剂看到的顺序[非活性物质或技术相比,测试的疗法]使用在其他临床试验使用的外科技术治疗帕金森氏和它应该谨慎地解释,“他们柳叶刀文章中写讨论的手术技术是脑深部电刺激,其中涉及在大脑手术植入电极,可提供电流电力是帕金森病患者使用非常先进的形式斯特凡Palfi但是,改善的持续时间,剂量 - 反应关系的存在表明,有没有简单的安慰剂效应为证实这一点,神经外科医生指出有必要进行一项名为pha的新临床试验3,比较一组患者未接受基因治疗,但另一种治疗这个测试可以由他在2020年左右介入,但是,基因疗法并不能阻止帕金森病的进展,从它可以延长“月亮的三到五年蜜”十年希望现在研究人员正在提供这种技术,如果验证了患者的疾病仍是一个初学者保罗Benkimoun最阅读版过时的一天周四12月6日巴黎第6区(75006)800000€59平方米巴黎16区(75116)3,675,000€282平方米巴黎16区(75016)1,185,....

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